Rol de disferlina en el remodelamiento de la F-actina cortical en células musculares: Implicancia en modelos in vitro de disferlinopatías.

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2017-04

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Resumen

Las disferlinopatías son un grupo de distrofias musculares causadas por mutaciones en el gen de disferlina que afectan la expresión y/o función de la proteína. Disferlina (Dysf) se expresa mayoritariamente en el músculo esquelético donde participa en el proceso de reparación del sarcolema. Modelos animales de disferlinopatías muestran una expresión desregulada de proteínas implicadas en el remodelamiento de actina lo que sugiere que Dysf modula la dinámica del citoesqueleto de actina. Para abordar esta idea utilizamos mioblastos de líneas celulares derivadas de músculo esquelético de pacientes con mutaciones en Dysf (107, 379, AB320, ER) y como control la línea celular RCMH derivada de un individuo sano. Se utilizaron además cultivos primarios de mioblastos y fibras musculares maduras de un ratón deficiente de Dysf (ratón B6.A/J Dysf prmd), modelo animal de disferlinopatías. Tanto en las líneas celulares como en los mioblastos obtenidos del ratón deficiente en Dysf se evaluó la capacidad de remodelamiento de F-actina y la expresión de las isoformas alfa, beta y gama de actina. Según nuestros resultados las líneas celulares deficientes en Dysf presentan una menor capacidad de polimerización de F-actina comparado con los mioblastos RCMH y además exhiben un aumento significativo en la expresión de la isoforma alfa-actina. Por el contrario, cultivos primarios de mioblastos de ratón deficiente de Dysf mostraron un aumento significativo en la polimerización de F-actina comparado con mioblastos de ratón silvestre. Estos datos sugieren que algunas mutaciones de Dysf alteran el remodelamiento de la red de actina en células musculares.

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DISTROFIA MUSCULAR, DISFERLINA

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